Eiropā ar multiplo sklerozi (MS) slimo aptuveni 700 tūkstoši cilvēku, no kuriem aptuveni 96 tūkstošiem ir primāra progresējoša forma ar izteiktiem funkcionāliem traucējumiem. Vairumam MS slimnieku diagnosticēšanas brīdī ir recidivējoša forma (RMS) vai primāra progresējoša MS (PPMS).
"Eiropas Komisijas lēmums par jaunā medikamenta reģistrāciju ir lielisks ieguvums slimības ārstēšanai cilvēkiem Eiropā, kas slimo ar multiplo sklerozi," norāda Roche Medicīnas nodaļas un Vispārējās preparātu izstrādes nodaļas vadītāja Sandra Horninga. "Jaunās zāles ir pirmās primāri progresējošas MS (funkcionālus traucējumus izraisoša slimības forma, kad strauji veidojas neatgriezeniska invaliditāte) ārstēšanai apstiprinātās zāles, un tās ir ļoti efektīvs ārstēšanas līdzeklis cilvēkiem ar recidivējošām MS formām."
"Pirms jaunās terapijas reģistrācijas Eiropā cilvēkiem ar primāri progresējošu MS, kam bieži bija jāpaļaujas uz spieķi un ratiņkrēslu, jāatsakās no darba vai nācās izmantot aprūpētāju pakalpojumus, nebija apstiprinātu zāļu slimības progresēšanas palēnināšanai. Cilvēkiem ar recidivējošām MS formām bieži bija jāpieņem grūti lēmumi, izvēloties starp drošumu un labāku efektivitāti. Jaunās zāles ievada reizi sešos mēnešos bez apgrūtinošas uzraudzības nepieciešamības, kas, kā mēs ceram, ļaus cilvēkiem dzīvot, katru dienu vai katru nedēļu nedomājot par savu ārstēšanu," norādījis Geivins Džovanoni, neiroloģijas profesors Londonas Karalienes Mērijas universitātes Barta un Londonas Medicīnas un zobārstniecības skolā.
ES reģistrācijas pamatā ir triju pivotālu trešās fāzes pētījumu dati no ORCHESTRA pētījumu programmas ar 2388 pacientiem, kas sasniedza primāros un gandrīz visus svarīgākos sekundāros mērķa kritērijus. Divu identisku trešās fāzes pētījumu dati par recidivējošām MS formām (OPERA I un OPERA II) parādīja, ka jaunajām zālēm divu gadu kontrolētā ārstēšanas periodā ir labāka efektivitāte nekā lielai standartterapijas devai – aptuveni 80% pacientu nebija recidīvu, un slimības progresēšana bija nozīmīgi lēnāka. Jaunās zāles arī nozīmīgi palielināja – par 64% OPERA I un par 89% OPERA II - iespējamību, ka pacientam nebūs slimības aktivitātes pazīmju (NEDA; bojājumi galvas smadzenēs, recidīvi un funkcionālo traucējumu pastiprināšanās), salīdzinot ar lielu standartterapijas devu (p
Atsevišķā PPMS trešās fāzes pētījumā (ORATORIO) jaunais medikaments bija pirmais un vienīgais ārstēšanas līdzeklis, kas triju gadu novērošanas mediānā salīdzinājumā ar placebo nozīmīgi palēnināja funkcionālo traucējumu progresēšanu un mazināja slimības aktivitātes pazīmes galvas smadzenēs (MRI bojājumus). Ar minēto terapiju ārstētiem pacientiem triju mēnešu laikā bija par 24% mazāka funkcionālu traucējumu progresēšanas varbūtība un sešu mēnešu laikā par 25% mazāka funkcionālu traucējumu progresēšanas varbūtība (attiecīgi p=0,0321 un p=0,0365). Jaunais medikaments arī nozīmīgi mazināja iešanas traucējumu progresēšanu – par 29,4%, nosakot 25 pēdu noieta attāluma laiku, – salīdzinot ar placebo (p=0,0404).
Biežākās ar jaunās terapijas lietošanu saistītās blakusparādības visos trešās fāzes pētījumos bija ar infūziju saistītas reakcijas un augšējo elpceļu infekcijas, kas pārsvarā bija vieglas vai vidēji smagas.
Jaunās zāles apstiprinātas lietošanai Ziemeļamerikas, Dienvidamerikas, Vidējo Austrumu, Austrumeiropas valstīs, kā arī Austrālijā un Šveicē. Līdz šim ar tām ārstēts aptuveni 30 tūkstoši pacientu.